ASH 2024: Principais novidades no tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)

Neste vídeo, Dr. Marcos Laércio, hematologista da Oncológica do Brasil, apresenta as principais novidades sobre o tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) apresentadas no ASH 2024. Acesse e confira na íntegra! 

Neste vídeo, o Dr. Marcos Laércio apresenta os estudos que foram destaque no ASH 2024 com relação ao tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), com destaque para a segurança e eficácia dos novos medicamentos e dos já consolidados. 

Um estudo de vida real, o Reaction, analisou pacientes que migraram de eculizumabe para ravulizumabe, mostrando que estes pacientes mantiveram a hemoglobina sustentada e apresentaram menor incidência de hemólise de escape, especialmente devido à capacidade superior do ravulizumabe em inibir o C5. Este é um dado interessante, especialmente para o Brasil, onde ravulizumabe estará disponível no SUS em breve. Outro estudo, o Advantage, revelou que ravulizumabe teve melhor adesão e menor utilização de recursos do plano de saúde em comparação ao eculizumabe e pegcetacoplana, reforçando a segurança deste tratamento. 

Além disso, os resultados do estudo ALPHA trial mostraram que a combinação de danicopana (inibidor do fator D) com inibidores de C5, como eculizumabe ou ravulizumabe, promoveu uma melhor qualidade de vida e sustentação da hemoglobina, além de controlar a hemólise extravascular, um desafio comum nos pacientes com HPN. Um estudo comparativo de hemólise de escape entre danicopana e pegcetacoplana indicou que, na combinação de danicopana com inibidor de C5, apenas 6% dos pacientes apresentaram hemólise de escape, sendo a maioria leve a moderada. Por outro lado, com pegcetacoplana, a hemólise de escape foi observada em 26% dos casos, com maior gravidade e necessidade de transfusão, destacando a superioridade da combinação danicopana e inibidor de C5. 

Dr. Marcos Laércio encerra com uma apresentação de outros medicamentos que estão por chegar no mercado brasileiro, como o crovalimabe, cujos dados foram analisados em dois anos com os estudos COMMODORE 1 e 2, demonstrando sua eficácia na prevenção da hemólise de escape. O iptacopan também mostrou bons resultados em termos de segurança e manutenção da qualidade de vida, além da associação de pozelimab e cemdisiran que mostrou eficácia comparável ao ravulizumabe. Esses estudos confirmam o avanço das terapias para HPN e a complexidade crescente na escolha do tratamento ideal para os pacientes. 

Referências:  

Fattizzo B, Iori AP, De Vivo A, et al. Reaction – Real Life Use of Ravulizumab in Italian Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria a Multicenter Observational Retrospective and Prospective Cohort Study, Final Results. Abstract: 2464. Session: 101. Red Cells and Erythropoiesis, Excluding Iron: Poster II. Presented at the 66th Annual Meeting of the American Society of Hematology; 2024 Dec 8; San Diego, CA.  

Piatek C, Lee JW, Griffin M, et al. Danicopan As Add-on Therapy to Ravulizumab or Eculizumab in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: Long-Term Patient-Reported Outcomes from the Phase 3 ALPHA Trial. Abstract: 2692. Session: 508. Bone Marrow Failure: Acquired: Poster II. Presented at the 66th Annual Meeting of the American Society of Hematology; 2024 Dec 8; San Diego, CA.   

Griffiths EA, Messali A, Mahdi M, et al. Real-World Drug Adherence, Persistence, and Healthcare Resource Utilization in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria in the USA: The Advantage Study. Abstract: 5074. Session: 905. Outcomes Research: Non-Malignant Conditions Excluding Hemoglobinopathies: Poster III. Presented at the 66th Annual Meeting of the American Society of Hematology; 2024 Dec 9; San Diego, CA.   

Scheinberg P, Clé DV, Kim JS, et al. Phase 3 randomized COMMODORE 1 trial: Crovalimab versus eculizumab in complement inhibitor-experienced patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Am J Hematol. 2024;99(9):1757-1767.  

Röth A, He G, Tong H, et al. Phase 3 randomized COMMODORE 2 trial: Crovalimab versus eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria naive to complement inhibition. Am J Hematol. 2024;99(9):1768-1777.