FDA aprova luspatercept-aamt para anemia em adultos com síndromes mielodisplásicas

A eficácia foi demonstrada em um estudo que envolveu 153 pacientes

O FDA (U.S. Food and Drug Administration) aprovou o luspatercept-aamt (REBLOZYL®) para o tratamento de anemia em pacientes com síndrome mielodisplásicas com sideroblastos em anel (MDS-RS); ou com mielodisplasia/neoplasia mieloproliferativa com sideroblastos em anel e trombocitose (SMD/NMP-RS-T). Para serem elegíveis, esses pacientes também devem ser intolerantes ou inelegíveis ao tratamento com agentes estimulador da eritropoiese ou ainda necessitar transfusões de hemácias.

A eficácia foi demonstrada em um estudo (MEDALIST) randomizado, multicêntrico, duplo-cego e controlado por placebo. Dentre 153 pacientes que receberam luspatercept-aamt, 58 (37,9%) ficaram independentes de transfusão por pelo menos 8 semanas, em comparação com 10 pacientes (13,2%) que receberam placebo (diferença de tratamento 24,6% (p <0,0001).

As reações adversas mais comuns (> 10%) ao luspatercept-aamt são fadiga, dor de cabeça, dor musculoesquelética, artralgia, tontura/vertigem, náusea, diarreia, tosse, dor abdominal, dispneia e hipersensibilidade. A dose inicial recomendada de luspatercept-aamt é de 1 mg / kg uma vez a cada 3 semanas por injeção subcutânea.

Veja o estudo completo em:

Platzbecker, U, Komrokji, RS, Fenaux, P,  Garcia-Manero G, Mufti GJ, Mikkael A. Sekeres MA et al. A phase 3, randomized, double-blind study of luspatercept (ACE-536) in patients (pts) with Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) very low- to intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS) with ring sideroblasts (RS) who require red blood cell (RBC) transfusions: The MEDALIST trial. JCO, 2016 34:15_suppl, TPS7076-TPS7076

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02631070