Análise combinada de estudos de fase I e fase II publicada no N Engl J Med trouxe dados de segurança e eficácia do larotrectinib, um inibidor seletivo das quinases de receptor de tropomiosina (TRK). No total, 55 pacientes (idade de 4 meses a 76 anos) com diferentes neoplasias e presença de fusões de TRK foram tratados com larotrectinib.
Os resultados da análise combinada desses estudos mostraram uma taxa de resposta global de ao menos 75% (revisão independente). Após 1 ano de seguimento, 71% das respostas se mantiveram, com 55% dos pacientes com resposta tendo permanecido livres de progressão. Não houve interrupção do uso de larotrectinib atribuída a eventos adversos relacionados ao tratamento.
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