Em estudo de fase III, publicado no N Eng J Med., 707 pacientes com carcinoma hepatocelular (CHC) foram randomizados para receber cabozantinibe, um inibidor de tirosina quinase (TKI) com múltiplos alvos, na dose de 60 mg/dia, ou placebo. Os pacientes haviam sido previamente tratados com sorafenibe e podiam ter recebido até 2 linhas de tratamento para CHC metastático.
O desfecho primário de sobrevida global mostrou-se significativamente superior no grupo do cabozantinibe, com mediana de 10,2 meses vs. 8,0 meses no grupo do placebo (HR 0,76; p = 0,005). Houve ganho também em sobrevida livre de progressão (5,2 vs. 1,9 meses; HR 0,44; p < 0,001) e diferença significativa em taxa de resposta (4% vs. menos de 1%), favorecendo o grupo do TKI. Eventos adversos graus 3 e 4 foram relatados em aproximadamente 68% dos pacientes que receberam cabozantinibe, sendo os mais comuns eritrodisestesia palmoplantar, hipertensão, aumento de transaminases, fadiga e diarreia.
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