Estudos de vida real representam evidência científica mais clara e confiável para mudanças no padrão de tratamento

Dr. Lucas Cantadori, médico hematologista da UNESP de Botucatu, discutiu a diferença entre os dados dos estudos clínicos, também chamados de exploratórios, e os dados de vida real, ou pragmáticos.

De acordo com o especialista, geralmente, médicos analisam dados de novas drogas e novas tecnologias baseados em estudos exploratórios, que obviamente são de grande valor interno, uma vez que são realizados em ambientes controlados, com uma população restrita, específica e triada de acordo com critérios de inclusão e exclusão. No entanto, é preciso explorar a aplicabilidade dessa nova droga e/ou tecnologia no cenário clínico de mundo real, em que o paciente está sendo assistindo pelo seu médico em qualquer região, para que agências regulatórias as aprovem após uma avaliação que transcenda os estudos de fase 3.

Os estudos de vida real começam com estudos observacionais e bancos de dados, mas podem ser conduzidos através de desenhos prospectivos, que são os pragmáticos. A diferença desses estudos para os exploratórios de fase 2 e 3 é a validade externa, com critérios de inclusão e exclusão muito mais amplos, fazendo com que os pacientes que realmente representam aquela população atendida nas clínicas possam ser tratados, avaliando-se o resultado e a aplicabilidade daquela droga neste cenário.

Em outras palavras, estudos exploratórios, como o próprio nome diz, exploram o potencial máximo da droga, enquanto estudos pragmáticos visam estudar a eficácia dessa droga na população real.

Esse conceito, em mieloma múltiplo, deve ser levado com a máxima seriedade, pois é a evidência científica mais clara e confiável para mudanças de standard of care, ou para a escolha de um tratamento em primeira linha ou em casos refratários, uma vez que os pacientes de mundo real não representam aqueles tratados nos estudos exploratórios e, consequentemente, apresentam pior sobrevida.

Dr. Lucas Cantadori conclui reforçando que a análise de mundo real deve ser fundamentalmente utilizada e avaliada criticamente para a escolha do tratamento do mieloma múltiplo e recomenda um trabalho de 2018 publicado na revista Blood Cancer Journal sobre o tema: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30413684/

Referências:
Richardson PG, San Miguel JF, Moreau P, et al. Interpreting clinical trial data in multiple myeloma: translating findings to the real-world setting. Blood Cancer J. 2018;8(11):109. Published 2018 Nov 9. doi:10.1038/s41408-018-0141-0 https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30413684/