FDA aprova primeira terapia para tratamento de tumor raro nas articulações

No último 02 de agosto foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) o uso do fármaco pexidartinibe (Turalio®) para o tratamento do Tumor Tenossinovial de Células Gigantes (TGCT) sintomático. Este tipo raro de tumor, que afeta o sinóvio e as bainhas dos tendões, leva a um quadro de morbidade severa e limitações funcionais, com dor e enrijecimento das articulações e perda motora. Entre a forma localizada e a difusa, acomete 8,4 e 30,3 pacientes por milhão de pessoas ao ano, respectivamente.

A aprovação do pexidartinibe, um inibidor de tirosina-quinases e CSF1R, foi baseada nos resultados de um ensaio clínico multicêntrico com 120 pacientes não-elegíveis para cirurgia, com 61 no grupo tratado e 59 recebendo placebo. Após 25 semanas, a taxa de resposta global foi de 38%, a resposta completa 15% e a resposta parcial 23%.

Os respondedores foram acompanhados por pelo menos 6 meses, 22/23 mantiveram a resposta. Adicionalmente, todos os pacientes acompanhados por um mínimo de 12 meses também mantiveram a resposta.

Os eventos adversos (EAs) mais comuns com pexidartinibe estão relacionados à hepatotoxicidade, como: aumento na concentração de enzimas do metabolismo energético celular, como a lactato desidrogenase e a aspartato aminotrasferase, além de descoloração capilar e aumento na concentração de alanina aminotrasferase e colesterol. EAs adicionais incluíram neutropenia, aumento da fosfatase alcalina, diminuição de linfócitos, edemas oculares, diminuição da hemoglobina, eflorescências na pele, disgeusia e hipofosfatemia.

Saiba mais em:
https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(19)30764-0/fulltext
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28765257
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30825104