Fisiopatologia da hemoglobinúria paroxística noturna

Neste vídeo, Dr. Carlos Bernardo Lima, médico hematologista do Grupo Oncoclínicas, Casa de Saúde São José e Hospital Unimed Rio, comenta sobre a fisiopatologia da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), abordando principalmente o mecanismo genético da doença, seus sintomas e tratamento 

Hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma anemia hemolítica adquirida rara, de curso clínico variável. A HPN é causada por uma mutação somática no gene PIG-A das células tronco hematopoiéticas. Este gene codifica uma proteína que é parte integral da formação da âncora de glicosilfosfatidilinositol (GPI) para proteínas de membrana. Isso resulta na perda das proteínas que se ancoram ao GPI, como as CD59 e CD55, proteínas importantes e que possuem um papel regulador do sistema complemento nas células sanguíneas.  

Com a perda das proteínas CD59 e CD55 na membrana celular, as células do sangue periférico, como hemácias, plaquetas e leucócitos se tornam suscetíveis à ativação pelo complemento, levando à hemólise intravascular contínua, além de agregação plaquetária, aumento de microvesículas pró-coagulantes e citocinas pró-inflamatórias.  

No vídeo, Dr. Carlos aborda em detalhes o mecanismo fisiopatológico da doença, explorando os sinais e sintomas da doença, e comenta sobre um tratamento com anticorpo monoclonal contra a proteína C5 do sistema complemento – o eculizumabe. Segundo o especialista, este medicamento gera impacto importante na prática clínica, levando a uma redução rápida do LDH, traduzindo em melhora da hemólise intravascular e melhora dos sintomas do paciente. O especialista ainda acrescenta que “a redução dos fenômenos trombóticos leva uma melhora clara da qualidade de vida dos pacientes e aumento da sobrevida global, chegando próximo da população saudável para idade.” 

No vídeo, Dr. Carlos traz a fundo essas e outras questões pertinentes à HPN. Vale a pena conferir o conteúdo completo! 

Apoio educacional: