Kymriah® (tisagenlecleucel), terapia à base de CAR-T cell, é aprovada na Europa

Após a aprovação pela FDA, a Agência regulatória europeia (European Commission) também aprovou, em 27/08, a terapia celular Kymriah® (tisagenlecleucel) para o tratamento da leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B em crianças e adultos até 25 anos, e para o tratamento do linfoma difuso de grandes células B, quando refratários ou recidivantes após terapias prévias.

A terapia, desenvolvida pela farmacêutica Novartis em colaboração com a Universidade da Pensilvânia, é revolucionária ao utilizar as próprias células T do paciente para combater sua doença; a terapia é fabricada para cada paciente, reprogramando seus linfócitos T através da inserção de um gene codificador de um receptor antigênico quimérico (CAR), capaz de identificar e eliminar células que expressam CD19.

A LLA e o linfoma difuso de células B são neoplasias agressivas, de resultados pobres para os pacientes que falharam a terapias-padrão como quimio e radioterapia, e transplante de células tronco. A aprovação de Kymriah® para LLA se baseou no estudo de fase II ELIANA, em que a terapia demonstrou respostas profundas e duradouras em pacientes de difícil manejo: 81% de remissão global (80% mantendo remissão em 6 meses) e 60% de resposta completa; a sobrevida global mediana foi de 19,1 meses e 90% em 6 meses e 76% em 12 meses. Entre os eventos adversos, a ocorrência da síndrome de liberação de citocinas (CRS) foi frequente, ocorrendo em graus 3 ou 4 em 47% dos pacientes.

No estudo fase II JULIET, em pacientes adultos com linfoma difuso de células B, a terapia levou a respostas globais em 52% dos pacientes (40% de respostas completas), de forma sustentada, com sobrevida global mediana de 11,7 meses (49% em 12 meses). Dentre os eventos adversos, 22% dos pacientes tiveram CRS de graus 3 ou 4, além da ocorrência de eventos neurológicos (12% graus 3 ou 4), citopenias e infecções em frequências variadas. Nenhum destes estudos foi conduzido na América Latina.