Ravulizumabe: Dados clínicos em hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)

Neste vídeo, a Dra Viviani Pessoa, médica hematologista no Hemorio e coautora do estudo ALXN1210-PHN-301, apresenta os resultados de eficácia e segurança do ravulizumabe na terapia de pacientes com HPN. Acesse e confira na íntegra!

A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é um distúrbio genético que acomete as células-tronco hematopoiéticas e apresentava como principal opção terapêutica o eculizumabe, um anticorpo monoclonal que tem a capacidade de inibir a fração C5 do complexo de coagulação. Todavia, em 2023 a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou o início da comercialização do Ultomiris 300 mg/3mL, um anticorpo monoclonal criado a partir da estrutura do eculizumabe. Esse novo medicamento apresenta alta afinidade à fração do complemento C5 e ação mais prolongada de inibição da via terminal do complemento em razão do tempo de sobrevida 4 vezes maior em relação ao eculizumabe, o que proporciona um menor número de deslocamento dos pacientes aos centros de terapia. 

As análises de eficácia e segurança do ravulizumabe foram realizados no estudo ALXN1210-PHN-301, um ensaio de não-inferioridade de fase 3, multicêntrico, randomizado, controlado por ativo e que incluiu 246 pacientes que não foram previamente submetidos a terapia com inibidor do complemento. A avaliação da eficácia e segurança do ravulizumabe foi realizada com dois braços de investigação, nos quais os pacientes foram distribuídos para o tratamento com eculizumabe ou ravulizumabe. Os resultados demonstraram que o tratamento com ravulizumabe induziu reduções rápidas e sustentadas dos níveis de desidrogenase láctica (DHL) em até 1 ano para valores 1,5 vezes menor em relação ao limite superior de normalidade. Os eventos adversos foram semelhantes ao observados na terapia com eculizumabe, sendo a cefaleia o sintoma mais comum e de fácil manejo. 

Os resultados demonstram que o ravulizumabe reduziu a recorrência de hemólise de escape e apresenta uma ação mais prolongada, o que reduz o fluxo de pacientes aos centros de terapia, além de apresentar um perfil de segurança tolerável, caracterizando-se como um novo marco na vida de pacientes com HPN. 

Acesse o vídeo e confira na íntegra! 

Referência

Lee JW, Sicre de Fontbrune F, Wong Lee Lee L, et al. Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in adult patients with PNH naive to complement inhibitors: the 301 study. Blood. 2019;133(6):530-539. doi:10.1182/blood-2018-09-876136